FAQ : Essais cliniques

En cancérologie, une étude clinique est une étude scientifique menée avec des patients, dont l’objectif est de rechercher de meilleures modalités de prise en charge du cancer.

On distingue généralement les essais en :

• Interventionnels
  • Thérapeutiques (ex: nouveau médicament, radiothérapie, chirurgie…)
  • Diagnostiques (ex: séquençage génétique, imagerie…)
  • Soins de support (ex: amélioration de la tolérance…)
  • Prévention/dépistage (ex: dépistage de cancer chez les personnes à haut risque…)
• Observationnels (ex: observance, qualité de vie…)

Les essais cliniques sont soumis à une réglementation rigoureuse, aussi bien du point de vue médical que sur les plans éthique et juridique. Les patients ne peuvent participer à un essai clinique qu’après avoir donné leur consentement. Pour ce faire, ils reçoivent une information complète et détaillée, à la fois orale et écrite, avant de signer un formulaire de consentement éclairé. À tout moment, les patients ont le droit de changer d’avis et de se retirer de l’étude.

Il s’agit d’un sous-type d’essai clinique interventionnel dont l’objectif est de tester un nouveau traitement (médicament, radiothérapie, chirurgie…). Un essai thérapeutique a généralement pour but d’étudier si le nouveau traitement apporte un avantage par rapport aux traitements habituellement utilisés : meilleure efficacité, diminution des effets secondaires, amélioration de la qualité de vie…

Une cohorte dans un essai clinique fait référence à un groupe spécifique de participants à une étude de recherche clinique qui partagent certaines caractéristiquesou critères d’inclusion spécifiques ou reçoivent l’intervention selon une modalité précise. Les essais cliniques peuvent avoir une ou plusieurs cohortes, en fonction de l’objectif de l’étude et de la complexité de la maladie.

Dans les essais dits comparatifs (ex: essai de phase 3) les résultats de l’essai clinique sont généralement analysés en comparant les résultats de la cohorte recevant le traitement expérimental (dit groupe interventionnel) avec ceux d’un groupe témoin qui reçoit soit le traitement de référence soit le placebo (en l’absence de traitement standard validé)

Les critères d’inclusion et d’exclusion sont des critères définis à l’avance pour sélectionner les participants à un essai clinique.Ils sont utilisés pour s’assurer que les participants sont adaptés à l’étude et pour garantir la sécurité et fiabilité des résultats.

Les critères d’inclusion sont les caractéristiques que les participants doivent avoir pour être inclus dans l’essai clinique. Les critères d’exclusion, quant à eux, sont les caractéristiques qui empêchent les participants d’être inclus dans l’essai clinique. Pour entrer dans un essai clinique un patient doit respecter l’ensemble des critères d’inclusion et n’avoir aucun critère d’exclusion.

Il est essentiel de répondre au maximum de questions lors de la recherche Klineo afin de correspondre le profil du patient et sa pathologie avec les critères d’inclusion et d’exclusion, et de trouver les essais cliniques les plus pertinents.

Un placebo est un produit qui a la même apparence que celle du médicament que l’on évalue, mais qui ne contient pas de substance active.

Les placebos sont utilisés dans les essais cliniques pour permettre de comparer les effets d’un médicament ou d’un traitement actif avec ceux d’un placebo. Le placebo est administré aux participants du groupe témoin de l’essai clinique, tandis que le médicament ou le traitement actif est administré aux participants du groupe expérimental. Souvent, les participants ne savent pas s’ils reçoivent le médicament ou le placebo, ce qui permet de mesurer l’efficacité réelle du traitement actif en comparant les résultats entre les deux groupes.

Cependant, les placebos ne sont pas utilisés dans tous les essais cliniques et ne sont pas appropriés pour toutes les conditions médicales.

Pour les essais thérapeutiques testant un médicament, les essais cliniques de phase 1 correspondent le plus souvent à la première administration d’un médicament à l’homme. Les essais de phase 1/2 sont une variante des essais de phase 1, ils permettent une évaluation préliminaire de l’efficacité à la dose sélectionnée ou bien de tester des combinaisons de médicaments. Ils incluent en général un petit nombre de malades (10 à 40). Ces essais visent principalement à étudier la tolérance au médicament et à définir la dose et la fréquence d’administration qui seront recommandées pour les études suivantes. Un essai de phase 1 dure habituellement entre un et deux ans. Seuls certains services de cancérologie sont habilités à les mettre en place.

Ainsi la dose maximale tolérée, le profil de toxicité et l’activité pharmacologique du médicament seul ou parfois en combinaison avec un autre médicament, sont déterminés à l’issue de l’essai. Généralement, l’essai se déroule en deux temps : tout d’abord, une phase d’escalade de dose avec la participation d’un nombre limité de malades par palier de dose (classiquement de 3 à 6 malades), ensuite une phase d’extension au cours de laquelle plusieurs dizaines, voire une centaine de malades (partie phase 2 de l’essai) sont inclus pour confirmer une activité anti tumorale et la tolérance préliminaires.

L’intérêt de ces essais de phase 1/2 est de faciliter un accès rapide à des molécules innovantes, notamment des médicaments dits « biologiques ».

Pour les essais thérapeutiques testant un médicament, les essais cliniques de phase 2, ont pour objectif de confirmer l’activité clinique préliminaire et/ou pharmacologique du médicament à la dose recommandée à l’issue de la phase 1.

Un essai clinique de phase 2 est une étude qui évalue l’efficacité et la sécurité d’un traitement expérimental sur un plus grand nombre de patients atteints de la maladie cible (40 à 80 en moyenne).

Un nombre limité de malades est inclus dans ces essais (40 à 80 en moyenne). Certains essais de phase 2 comparent deux traitements. La durée d’une phase 2 est généralement de deux à trois ans, dépendant de la pathologie sélectionnée et du nombre de malades.

Pour les essais thérapeutiques testant un médicament, les essais cliniques de phase 3, également appelés essais comparatifs, visent à évaluer l’efficacité d’un nouveau médicament par rapport à un traitement standard. Ces essais incluent un grand nombre de patients, allant de plusieurs centaines à plusieurs milliers, et durent généralement entre quatre et cinq ans, selon la maladie et l’effet attendu.

En fonction des résultats des essais de phase 3, le promoteur pourra faire une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) qui permettra plus tard la commercialisation du nouveau produit.

Pour les essais thérapeutiques testant un médicament, un essai clinique de phase 4 est une étude qui est réalisée après que le traitement a été approuvé et commercialisé sur le marché. Les médicaments continuent à faire l’objet d’un suivi strict à long terme, dit post-AMM, afin de recueillir des informations sur l’efficacité à long terme et la sécurité du traitement, notamment en examinant les effets secondaires rares qui peuvent ne pas avoir été détectés dans les phases précédentes (Pharmacovigilance).

Les essais de phase 4 peuvent aussi être destinés à évaluer ce nouveau médicament approuvé dans des conditions d’administration différentes, par exemple la fréquence d’administration, le nombre de cures, la durée de la perfusion…

Un essai clinique est généralement mené dans plusieurs centres simultanément. On dit qu’il s’agit d’un essai multicentrique. Bien que les centres experts tels que les Centres Hospitalier Universitaire (CHU) ou les Centres de Lutte Contre le Cancer (CLCC) soient généralement les principaux lieux de réalisation des essais cliniques, ces derniers s’ouvrent de plus en plus dans des centres médicaux périphériques ou privés.

Avec Klineo, les patients peuvent facilement trouver le centre le plus proche où l’essai clinique est ouvert en saisissant simplement leur adresse ou celle de leur hôpital/centre.

Actuellement, d’après le dernier rapport publié par l’INCa (Institut National du Cancer) sur les essais cliniques en oncologie en 2019, 30 000 patients participent à des essais cliniques en oncologie en France mais cela représente moins de 5% des patients.

L’augmentation du nombre d’inclusion dans les essais cliniques en France est l’un des objectifs de la nouvelle stratégie décennale qui fait suite aux précédents Plans Cancer.

La participation à un essai clinique peut comporter plusieurs avantages pour améliorer la prise en charge du cancer. Voici quelques exemples :

• Accès à de nouveaux traitements : les essais cliniques permettent aux patients d’accéder à de nouveaux traitements qui ne sont pas encore disponibles ou qui ne sont pas encore approuvés par les autorités réglementaires. Cela peut offrir une option de traitement supplémentaire pour les patients qui n’ont pas répondu à d’autres traitements ou qui n’ont pas d’autres options de traitement disponibles.
• L’accès à des équipes de recherche spécialisées : possédant une expertise approfondie sur votre pathologie vous fourniront un accompagnement, des soins et des conseils avec un suivi rapproché.
• Réduction des effets indésirables : les essais cliniques peuvent permettre de faire bénéficier au patient des traitements expérimentaux qui ont pour but d’être plus efficaces, plus spécifiques et ont moins d’effets secondaires que les traitements actuels. Cela peut donc conduire à une amélioration potentielle de la qualité de vie du patient.

Ces avantages potentiels peuvent varier en fonction du traitement étudié, de l’état de santé du patient et d’autres facteurs. Il est important de discuter avec votre médecin des bénéfices potentiels à la participation à un essai clinique.

Plus globalement, la participation à un essai clinique peut contribuer à l’avancement de la recherche médicale et aider à améliorer les traitements pour les nouveaux patients. Les avancées scientifiques passées et actuelles n’ont été possibles que grâce à la participation de volontaires, en bonne santé et malades, à la recherche clinique. Tout traitement prescrit par un médecin a préalablement fait l’objet d’un essai clinique.

Comme dans le cadre de tout traitement, les traitements reçus lors des essais cliniques sont susceptibles de présenter des effets secondaires.

Les effets secondaires peuvent varier en fonction du traitement reçu et de la condition médicale étudiée. Avant de décider de participer à un essai clinique, les participants reçoivent des informations détaillées sur les objectifs de l’étude, les procédures et les risques potentiels, et doivent donner leur consentement éclairé s’ils souhaitent y participer. À tout moment, ils peuvent revenir sur leur décision et quitter l’étude.

Généralement, en oncologie, un essai clinique est indiqué :

• Au stade localisé (lorsque la maladie est limitée à l’organe atteint par le cancer)
  • Avant d’avoir reçu tout traitement et en amont de la chirurgie : il s’agit d’un essai qu’on appelle néoadjuvant.
  • Juste après la chirurgie : il s’agit d’un essai qu’on appelle adjuvant.
• Au stade localement avancé/métastatique (lorsque la maladie s’est répandue dans les tissus ou les organes voisins) :
  • Avant d’avoir reçu tout traitement systémique : il s’agit d’un essai de 1ère ligne
  • Après avoir reçu une ou plusieurs lignes de traitement : essai de 2ème ligne, 3ème ligne etc…
  • Lorsque tous les traitements standards ont été essayés. La participation à un essai clinique peut être une solution pour bénéficier d’une nouvelle option thérapeutique.

Il est important de discuter avec votre médecin de la possibilité de participer à un essai clinique pour déterminer si cela est approprié pour vous en fonction de l’évolution de votre pathologie et de vos antécédents médicaux.

En général, il n’est pas indiqué d’entrer dans un essai thérapeutique si le traitement actuel fonctionne toujours et est bien toléré. Cependant, avec Klineo, il est possible de créer une fiche patient pour être informé des essais pertinents avant même le passage à une nouvelle ligne de traitement.

Certains essais cliniques ne sont pas ouverts aux patients avec des métastases cérébrales. D’autres essais, quant à eux, sont ouverts aux patients atteints de cancer avec des métastases cérébrales. Il est important de discuter avec votre médecin de la possibilité de participer à un essai clinique pour déterminer si cela est approprié pour vous en fonction de l’évolution de votre pathologie et de vos antécédents médicaux.

La participation à un essai clinique pour un patient est gratuite mais contrairement à un volontaire sain, elle ne donne pas lieu à une rémunération financière ou une indemnisation. Cependant tous les frais médicaux tels que les examens et les soins nécessaires sont intégralement pris en charge par le promoteur. De plus, dans le cadre des essais à promotion industrielle, les frais engagés tels que les coûts liés aux transports pendant l’essai clinique sont généralement pris en charge en intégralité.

Les protocoles d’essais cliniques sont stricts, réglementés et supervisés par des organismes de réglementation, garantissent la sécurité des participants à un essai.Un essai thérapeutique est soumis à l’approbation et au contrôle de conseils scientifiques, du CPP (Comité de protection des personnes) et des autorités sanitaires (Agence Nationale de Sécurité des Médicaments).

Avant de participer à l’étude, le médecin doit informer les patients des objectifs, des traitements utilisés, des effets secondaires possibles et des examens de surveillance requis. Les patients doivent donner leur consentement par écrit et recevoir une notice d’information. En participant à un essai thérapeutique, les patients sont étroitement suivis par l’équipe de soin qui surveille en permanence leur sécurité en signalant immédiatement tout effet secondaire indésirable ou complication médicale. Les patients ont la liberté de retirer leur consentement et de quitter l’étude à tout moment.

Si le traitement s’avère inefficace ou mal toléré, l’équipe de recherche peut décider de modifier le traitement ou de mettre fin prématurément à la participation du patient dans l’essai clinique conformément au protocole de l’étude.

Les participants à un essai clinique ont un accès étroit et régulier à l’équipe médicale en charge de l’étude, qui surveille de près leur état de santé et répond à toute préoccupation ou question liée au traitement administré. Si le traitement s’avère inefficace, l’équipe médicale travaillera avec le participant à l’étude pour élaborer un plan de soins alternatif. À tout moment, les patients ont également le droit de se retirer de l’étude.

Sur Klineo, vous avez la possibilité de partager les essais cliniques qui vous paraissent pertinents avec votre oncologue.

Pour les partager, il vous suffit d’associer votre profil à celui de votre oncologue, en renseignant ses informations sur votre page d’accueil patient. Votre oncologue recevra alors une notification afin de se connecter à la plateforme Klineo pour valider cette association. Vous pourrez ensuite lui partager vos essais directement et il pourra également faire une nouvelle recherche pour trouver d’autres essais cliniques adaptés à votre pathologie.

Si un ou plusieurs essais lui paraissent adaptés pour vous, il pourra alors contacter directement via Klineo les médecins investigateurs en charge de l’essai clinique.

Les résultats des essais cliniques sont soumis à un examen rigoureux avant d’être publiés dans des revues scientifiques. Ce processus d’examen par les pairs implique la revue et l’évaluation du rapport par des experts afin de garantir la fiabilité de l’analyse et des conclusions.

Lorsqu’une nouvelle approche a été prouvée sûre et efficace dans un essai clinique, elle peut devenir une nouvelle norme de pratique médicale. Cela peut entraîner un changement de traitement pour les patients atteints de la même pathologie.